15/10/2024 – 19h50
Bruno Spada/Câmara dos Deputados
Renata Miranda (D): efeitos de longo prazo ainda não são conhecidos
No debate realizado na Câmara sobre o registro do medicamento Elevidys para a distrofia muscular de Duchenne, a especialista em regulação da Agência de Vigilância Sanitária (Anvisa) Renata Miranda disse que a conclusão do processo depende apenas do laboratório. A Roche, empresa responsável pelo remédio no Brasil, tem de apresentar à agência um plano de monitoramento de longo prazo para pacientes que receberão terapia. Segundo o especialista, só falta essa etapa para o registro do produto.
Renata Miranda ressaltou que o Elevidys é uma terapia gênica. Por se tratar de uma tecnologia nova, os efeitos do longo prazo de sua utilização ainda não são conhecidos. Por isso há necessidade de monitoramento dos pacientes tratados.
“Estamos falando de um produto que é um gene. É uma injeção única, ele vai ficar incorporado às células”, explicou. “Esse produto necessita de estudos de acompanhamento de segurança e eficácia. Por isso, a gente precisa ter o compromisso da empresa de que isso seja feito aqui no nosso país.”
O especialista explicou que o Elevidys utiliza partes de um adenovírus para levar até o músculo o gene que falta em pacientes com doença de Duchenne. Esse gene, uma vez introduzido no organismo, não pode mais ser retirado.
Tanto um representante da Anvisa quanto o especialista em distrofia muscular Luis Fernando Grossklauss afirmaram que o Elevidys não cura a distrofia de Duchenne, mas interrompeu a evolução da doença. Segundo o neuropediatra, por volta dos 10 anos os pacientes com Duchenne costumam parar de andar. Depois apresentam problemas de doenças graves, que levam à morte.
Como o medicamento é muito recente, ainda não é possível saber como será a evolução dos pacientes no longo prazo, como explica Luis Fernando Grossklauss. Nos Estados Unidos, onde recebeu o primeiro registro para utilização comercial, foi aplicado em cerca de apenas 150 crianças.
“Eu acho que o Elevidys é um remédio promissor, que visa realmente a estabilidade da doença. Lógico que, quanto antes de tomar, mais a criança vai se beneficiar. Agora, se esse remédio vai manter a função dele por dez, 15, 20 anos, ou a vida toda, isso ainda a gente não é capaz de responder”, afirmou Grossklauss.
Pai de um paciente com distrofia muscular de Duchenne tratado com Elevidys, Erick Cavalcanti relatou que, três meses após receber o medicamento, o filho teve redução de 70% no nível de proteínas que indicam estimulação no organismo. Além disso, nossos testes de função motora a criança apresentaram melhoras entre 50 e 60%.
Quanto aos efeitos colaterais, Erick Cossa disse que foram leves, como febre e divirta-se. O pai, que também é médico, afirmou ainda que, nos Estados Unidos, houve poucos pacientes com respostas graves, e nenhuma criança morreu em consequência do medicamento.
De acordo com o especialista Luis Fernando Grossklauss, nos três primeiros dias após a aplicação da terapia, os efeitos colaterais mais comuns são vômito, náuseas, dor no corpo e taquicardia. O médico esclareceu que esses efeitos adversos são uma ocorrência do vírus utilizado como vetor e podem ser tratados com medicamentos comuns.
Reações adversas mais graves podem surgir a partir da quarta semana após o uso do Elevidys, segundo o neuropediatra. Neste momento, o paciente pode apresentar quadros de fraqueza muscular, miocardite ou miosite autoimune. Nesse caso, o tratamento indicado seria corticóide. Se a criança não melhorar, é necessário fazer uma transfusão de plasma.
O deputado Max Lemos (PDT-RJ) adiantou que enviará um pedido ao laboratório Roche para que fixe um prazo de resposta à exigência da Anvisa de apresentar o plano de monitoramento de longo prazo dos pacientes tratados com Elevidys. O parlamentar foi o autor do pedido de realização da audiência pública, realizado pela Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência.
Reportagem – Maria Neves
Edição – Ana Chalub
